Brian K KASPAR, Ph. D, Chief Scientific Officer, AVEXIS Inc., USA。 Brian K KASPAR, 博士,教授,基因治疗中心及神经生物学系,美国全国儿童医院及研究中心 。 KASPAR的实验室研究方向是肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)及脊髓性肌萎缩症(SMA)的神经退行性病变机制。同时,该实验室针对肌肉系统的研究推动了骨骼肌系统疾病治疗的发展。基于该实验室腺病毒研究的贝克肌营养不良(Becker Muscular Dystrophy)及包涵体肌炎(Inclusion Body Myositis)一期、二期临床试验正在进行中。此外,该实验室在SMA基因治疗的临床试验方面取得了较大进展。
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